Биотехнологическая компания Regenxbio объявила о достижении ключевого этапа в разработке инновационного метода генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD). Согласно результатам опорного (pivotal) исследования, терапевтический кандидат продемонстрировал эффективность, соответствующую необходимым клиническим стандартам. На основе полученных данных компания планирует подать заявку на одобрение в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA), рассчитывая получить разрешение на коммерческое использование препарата к 2027 году. В случае успеха Regenxbio может стать лишь второй компанией в мире, коммерциализирующей подобный метод лечения данного генетического заболевания. Данное исследование представляет значительный интерес для сектора персонализированной медицины и генной инженерии, демонстрируя прогресс в применении векторов для доставки терапевтических генов.