Компания Tessera Therapeutics представила на конференции ASGCT прорывные данные по своей экспериментальной терапии серповидноклеточной анемии, использующей технологию редактирования генов in vivo. В отличие от существующих коммерческих методов клеточной терапии, которые требуют сложной инженерии клеток пациента и агрессивной химиотерапии для подготовки костного мозга, препарат Tessera может вводиться в виде обычной инфузии. Основная методология заключается в доставке компонентов редактирования непосредственно в организм пациента, что значительно упрощает процесс лечения и снижает риски для здоровья. Представленные данные демонстрируют высокую эффективность и потенциальную конкурентоспособность метода по сравнению с текущими стандартами лечения. Данная разработка может радикально изменить подход к терапии генетических заболеваний крови, сделав высокотехнологичную помощь более доступной и менее инвазивной. Технология обещает минимизировать побочные эффекты, связанные с предоперационной подготовкой, что является критическим фактором для масштабирования терапии.