Компания Sarepta Therapeutics представила многообещающие предварительные результаты клинических исследований двух новых методов лечения мышечных заболеваний на основе РНК-технологий. Данная инициатива является частью стратегии компании по диверсификации портфеля и поиску новых рыночных ниш за пределами текущих, вызывающих споры методов терапии мышечной дистрофии Дюшенна. В исследовании рассматривается потенциал РНК-терапии как более точного инструмента воздействия на генетические механизмы заболеваний. Несмотря на то, что полные количественные показатели эффективности в данном фрагменте не раскрыты, компания делает ставку на расширение линейки продуктов для стабилизации своего рыночного положения. Разработка этих препаратов имеет важное значение для сектора персонализированной медицины и генной терапии. Успех данных клинических испытаний может существенно изменить траекторию развития компании и расширить возможности лечения редких генетических патологий.